Due cicli di immunoterapia con blinatumomab, usati al posto di due blocchi di chemioterapia intensiva, hanno ridotto le recidive nei bambini e negli adolescenti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B appena diagnosticata e classificata ad alto rischio.
Il risultato arriva dallo studio internazionale di fase 3 AIEOP-BFM ALL 2017, pubblicato sul New England Journal of Medicine e coordinato in Italia dalla rete AIEOP con la Fondazione Tettamanti di Monza.
Il trial ha assegnato in modo casuale 709 pazienti idonei: 358 hanno ricevuto due cicli di 28 giorni di blinatumomab, insieme al metotrexato intratecale previsto dal protocollo, mentre 351 hanno proseguito con due blocchi standard di chemioterapia intensiva. L'analisi riguarda quindi una popolazione selezionata ad alto rischio e non tutti i bambini con leucemia linfoblastica acuta.
A quattro anni, la sopravvivenza libera da eventi è stata stimata all'83% nel gruppo blinatumomab e al 70,3% nel gruppo chemioterapia. L'incidenza cumulativa delle ricadute è risultata dell'11,8% contro il 21,4%: 31 recidive nel gruppo sperimentale e 57 nel gruppo di controllo.
Il rapporto di rischio per l'esito principale è stato 0,51, dato compatibile con una riduzione sostanziale del rischio nel periodo osservato. La sopravvivenza complessiva a quattro anni è stata del 93,6% contro il 91%, una differenza numerica più contenuta.
Il beneficio ha riguardato anche la tossicità durante la fase randomizzata. Le infezioni clinicamente rilevanti sono state osservate nel 23,9% dei pazienti trattati con blinatumomab e nel 69,4% di quelli sottoposti ai due blocchi chemioterapici.
La mucosite grave è scesa dal 10% allo 0,3%. Nessuna infezione potenzialmente letale è stata registrata nel gruppo blinatumomab, contro undici nel controllo. Gli eventi neurologici sono però comparsi più spesso con l'immunoterapia, nel 12% dei pazienti contro il 3,2%, anche se le complicanze neurologiche gravi sono rimaste rare.
Il blinatumomab è un anticorpo bispecifico: si lega alla proteina CD19 presente sulle cellule leucemiche B e contemporaneamente ai linfociti T, avvicinando le difese immunitarie al bersaglio tumorale. Nello studio non ha eliminato l'intero percorso chemioterapico, ma ha sostituito due dei blocchi più intensivi all'interno di una terapia articolata.
Per l'Italia, la Fondazione Tettamanti ha svolto il ruolo di centro nazionale di coordinamento, occupandosi fra l'altro di gestione del protocollo, farmacovigilanza e analisi dei dati. Hanno contribuito anche l'Oncologia pediatrica dell'Università di Padova e la Fondazione Città della Speranza; nel complesso la sperimentazione ha coinvolto oltre cento centri in otto Paesi.
La pubblicazione sottoposta a revisione scientifica consolida dati già presentati al congresso europeo di ematologia nel giugno 2026. I risultati sostengono l'integrazione anticipata dell'immunoterapia per questa specifica fascia ad alto rischio, ma non equivalgono a una raccomandazione valida per ogni paziente: applicazione clinica, indicazioni e monitoraggio devono dipendere dai protocolli oncologici e dalla valutazione specialistica.