Il Servizio sanitario nazionale rimborserà Vyjuvek, la prima terapia genica topica destinata alle ferite provocate dall’epidermolisi bollosa distrofica. Il Consiglio di amministrazione dell’Agenzia italiana del farmaco ha approvato la misura nella seduta del 28 ottobre; il comunicato è stato pubblicato il giorno successivo.
La decisione riguarda complessivamente nove opzioni terapeutiche: un farmaco orfano innovativo, un antitumorale, cinque estensioni di indicazione e due equivalenti.
L’epidermolisi bollosa distrofica è una malattia genetica rara che rende pelle e mucose estremamente fragili. Vesciche e ulcere possono comparire spontaneamente o dopo traumi minimi e lasciare cicatrici. Da questa vulnerabilità nasce l’espressione “bambini farfalla”.
AIFA precisa che Vyjuvek, il cui principio attivo è beremagene geperpavec, è un gel applicato direttamente sulle lesioni una volta alla settimana da un professionista sanitario o da un caregiver adeguatamente formato.
Il provvedimento riconosce al medicinale anche il requisito dell’innovatività terapeutica. Questo passaggio è distinto dall’autorizzazione europea all’immissione in commercio: la novità italiana riguarda l’accesso a carico del SSN dopo la valutazione regolatoria e negoziale nazionale. Per pazienti e famiglie, i tempi concreti dipenderanno ora dalla pubblicazione degli atti applicativi e dall’organizzazione dei centri prescrittori.
Nel medesimo pacchetto entra TIVDAK, tisotumab vedotin, in monoterapia per adulti con tumore della cervice recidivato o metastatico progredito durante o dopo una terapia sistemica. AIFA ha inoltre esteso il rimborso di OFEV, nintedanib, a bambini e adolescenti tra 6 e 17 anni con alcune malattie interstiziali polmonari fibrosanti progressive e, dai sei anni, alla forma associata a sclerosi sistemica.
Le altre estensioni riguardano ramipril per specifici pazienti ad alto rischio cardiovascolare, sugammadex per l’antagonismo del blocco neuromuscolare anche in età pediatrica, levofloxacina per profilassi e trattamento dell’inalazione di antrace e lenalidomide per adulti con anemia trasfusione-dipendente. Sono stati ammessi anche gli equivalenti linagliptin, per il diabete tipo 2, e macitentan, per l’ipertensione arteriosa polmonare.
Il via libera non significa che tutti i medicinali siano indicati per chiunque presenti la patologia citata. Prescrizione, centro di cura, criteri clinici e monitoraggio restano quelli stabiliti dalle rispettive indicazioni autorizzate e dagli atti AIFA. L’elemento centrale della decisione è l’ampliamento dell’accesso pubblico, particolarmente rilevante per una terapia avanzata rivolta a una malattia rara con un bisogno clinico elevato.
Per le terapie geniche il monitoraggio dopo l’accesso è particolarmente importante. Efficacia e sicurezza devono essere osservate nella pratica clinica, oltre i tempi e i criteri degli studi registrativi. L’innovatività attribuita da AIFA può prevedere strumenti di raccolta dei dati e condizioni specifiche di impiego.
Il gel non corregge ogni manifestazione sistemica della malattia: l’obiettivo indicato riguarda la guarigione delle lesioni trattate. Restano quindi necessari il lavoro multidisciplinare dei centri per le malattie rare, la gestione del dolore e delle infezioni, il supporto nutrizionale e il controllo delle complicanze. Il rimborso amplia una possibilità terapeutica, ma non sostituisce la presa in carico complessiva.