Un nuovo trattamento orale per alcune persone con tumore del pancreas metastatico ha ottenuto il parere favorevole del comitato per i medicinali umani dell'EMA il 15 ottobre 2026. Si chiama Rasonque e contiene daraxonrasib. Il CHMP ne ha raccomandato l'autorizzazione per adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico che abbiano già ricevuto almeno una precedente terapia sistemica.
Non si tratta ancora di un'autorizzazione europea definitiva né dell'approvazione del rimborso italiano.
Il dato più rilevante proviene da uno studio internazionale di fase 3, aperto, su 500 pazienti la cui malattia era progredita dopo un trattamento precedente. Il gruppo trattato con daraxonrasib ha raggiunto una sopravvivenza globale mediana di 12,4 mesi, mentre nel gruppo che ha ricevuto la chemioterapia di confronto la mediana è stata di 6,7 mesi.
La differenza è un risultato statistico di popolazione: non consente di prevedere quanto vivrà una singola persona.
Un secondo indicatore, il tempo mediano senza progressione della malattia, è stato di 7,2 mesi con Rasonque e di 3,6 con la chemioterapia. I due numeri misurano aspetti diversi: la sopravvivenza complessiva considera la durata della vita, mentre il tempo libero da progressione riguarda il momento in cui il tumore mostra un peggioramento secondo i criteri dello studio.
Non devono essere sommati né letti come una garanzia di beneficio individuale.
Il principio attivo agisce sulle proteine RAS, coinvolte nei segnali che regolano crescita e sopravvivenza delle cellule. Alcune mutazioni possono mantenerle eccessivamente attive nelle cellule tumorali. Daraxonrasib forma un complesso con la proteina cyclophilin A e interferisce con la segnalazione RAS, con l'obiettivo di rallentare la proliferazione del tumore.
L'EMA riporta che il 92% dei partecipanti allo studio presentava una mutazione RAS G12 confermata.
Nella pratica clinica la scelta di un trattamento oncologico dipende da molti fattori, fra cui condizioni generali, precedenti terapie e caratteristiche biologiche del tumore. Il parere riguarda una popolazione specifica: malattia metastatica e almeno una linea sistemica già ricevuta. Non significa che Rasonque sia stato studiato come sostituto universale della prima chemioterapia o che l'indicazione copra qualunque neoplasia pancreatica.
La valutazione comprende anche gli effetti indesiderati. Fra i più comuni segnalati dall'EMA figurano diarrea, eruzioni cutanee, infiammazione della mucosa orale, nausea e vomito. Il rapporto tra benefici e rischi è stato giudicato favorevole dal CHMP nell'indicazione proposta, ma ciò non rende trascurabili gli effetti del trattamento. Le terapie oncologiche richiedono monitoraggio e discussione con l'équipe curante.
Il dossier ha seguito una revisione a fasi, avviata all'inizio di luglio 2026. L'EMA indica che questa procedura ha permesso di completare la valutazione in meno di 150 giorni di attività, contro un massimo ordinario di 210 giorni attivi per un percorso standard. È un'accelerazione della valutazione documentale, non una deroga dichiarata ai requisiti di qualità, efficacia e sicurezza.
La raccomandazione viene ora trasmessa alla Commissione europea, che deciderà sull'autorizzazione valida nell'Unione. Soltanto dopo questa decisione i singoli Stati potranno completare i passaggi su prezzo, accesso e rimborsabilità. Per le persone seguite in Italia, il dato clinico è incoraggiante ma non autorizza a interrompere o modificare terapie già prescritte in attesa dei provvedimenti successivi.